惊艾滋病毒竟然能治病

据英美媒体日前报道，研究人员使用一种改良的艾滋病毒成功治愈了两名小**致命的脑部疾病。

据悉，这是医学界首次以艾滋病毒为工具，运用基因技术治愈罕见的肾上腺脑白质营养不良症（ALD）。

罕见脑疾要人性命

ALD通常是由X染色体基因缺陷造成的。该病之所以被称为ALD，是因为患者体内细胞无法制造一种名为ALD的蛋白质，而人体细胞需要这种蛋白质将某些特定的脂肪进行分解。如果缺乏这种蛋白质，脂肪就会累积起来，从而破坏神经髓鞘。

全世界有不少**遭遇ALD病，患者往往会在6～8岁期间出现癫痫、失明等症状。通常仅需数月，患者就会瘫痪、失聪甚至死亡。目前广泛应用于延缓ALD病情的手段是骨髓移植，但骨髓移植的风险是20%～30%的死亡率，并有着严重的并发症。

改良艾滋病毒救命

法国儿科医师帕特里克奥博格与德国研究者合作，尝试在两名无法找到骨髓配对的7岁**身上使用基因疗法。他们从每名**身体内提取了血细胞，然后运用慢病毒载体来对这些血细胞进行治疗。令人惊叹的是，这种慢病毒载体其实是一种改良之后的艾滋病病毒，它可以搭载特殊基因，以补充患者缺乏的蛋白酶。这种病毒不能复制，但是它可以将基因注入血细胞的DNA中。

研究人员首先用化学疗法移除了病人的骨髓，然后注入经过处理过后的血细胞。接着，新细胞开始重新制造ALD蛋白质。进行基因疗法之后，脑部图像显示，他们的病情变得稳定，这表明蛋白质已经在生成。研究人员随后对两名**进行了语言能力测试和非语言类的IQ测试，结果表明，两人的语言能力明显改善。

里程碑式的发现

这是该领域里程碑式的发现。美国波士顿马萨诸塞总医院的神经科医师弗洛瑞恩艾切勒表示。不过他警告说，只有当病患表现出ALD的病症迹象，才能采用这种基因疗法。哈佛医学院和波士顿儿科医院的研究人员戴维威廉姆斯则表示，这项研究显示出在基因治疗中，慢病毒载体比其他一些病毒更安全。

此前，另一种滤过性病毒载体治愈了大约20例气泡**（注：体内缺乏免疫系统的患者），但一些患者在接近癌细胞基因处也嵌入了DNA，这又导致他们患上白血病。而ALD病人血细胞的分析样本显示，慢病毒载体很少会在错误地方嵌入。威廉姆斯希望，慢病毒载体还可以应用于其他疾病。